Spinraza

Spinraza är ett läkemedel som används för behandling av spinal muskelatrofi (SMA), en genetisk sjukdom som påverkar motoriska nervceller. Läkemedlet administreras via en ryggmärgsinjektion och fungerar genom att öka mängden av ett viktigt protein, kallat SMN (Survival Motor Neuron), som är bristfälligt hos personer med SMA. Genom att öka SMN-proteinnivåerna kan Spinraza bidra till att bevara och stärka motoriska funktioner hos patienter med SMA.